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星星之火可以燎原——幹細胞治療自閉症

健达国际再生医学中心
发表时间: 2022-07-08

自閉症,又稱孤獨症,是廣泛性發育障礙的壹種亞型,以男性多見,起病于嬰幼兒期,主要表現爲不同程度的言語發育障礙、人際交往障礙、趣狹窄和行爲方式刻板。約有3/4的患者伴有明顯的精神發育遲滯,部分患兒在壹般性智力落後的背景下某方面具有較好的能力。雖然孤獨症的病因還不完全清楚,但目前的研究表明,某些危險因素可能同孤獨症的發病相關。引起孤獨症的危險因素可以歸納爲:遺傳、感染與免疫和孕期理化因子刺激。



對于自閉症,其實並不是很多人都知道。在壹般的印象裏,只對典型的自閉症比較熟知,但在自閉症譜系障礙裏,還包括阿斯伯格綜合症、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發育障礙等病症。譜系障礙是醫學用語,是指壹切有著相似症狀的統稱。比如自閉症譜系障礙和孤獨症譜系障礙等。



據估計,全球有 5200 萬例自閉症患者,患病率約爲 1/132 。而《中國自閉症現狀分析報告》指出,我國自閉症發病率約爲1/100,相當于每100個孩子中,就有1位是自閉症。自閉症占我國兒童精神殘疾首位,具備極高致殘率、高發病率等特點。


自閉症又稱孤獨症,,是壹種腦部功能異常、以社會交往障礙、語言發育障礙、興趣狹窄和行爲方式刻板爲主要特征的先天性大腦發育障礙性疾病。


在1943年這個概念被提出以前,人們把自閉症兒童稱作是“被魔鬼偷去了靈魂的孩子”。而現在,人們把他們描述爲:住在遙遠星球的孩子或星星的孩子。




自閉症病程可持續壹生,難以逆轉,給患者家庭和社會都造成巨大的經濟和社會負擔。遺傳因素僅能解釋 10% - 30% 自閉症原因,其它還包括環境因素、孕期不良用藥、心理因素等多個方面。自閉症具有高度的臨床異質性,神經免疫調節異常、神經營養因子缺乏、興奮與抑制失衡、神經發生異常等都參與了自閉症的病理發生機制,但其具體的發病機制仍不明。


目前臨床上主要的治療方式包括中西醫療法、心理學幹預療法以及營養幹預等手段。但是這些傳統的治療手段,僅能使極少數的患者回歸社會,大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態。需要患者家庭以及社會付出難以承受的精神和經濟方面雙重的巨大壓力。因此,人們迫切需要找到壹種可有效改善自閉症症狀的治療方法。幹細胞,可能是目前最有希望的新療法。 




有科學家提出,自閉症的病根與腦內神經元受損和顱內供血不足有壹定關聯。而幹細胞可以調節機體免疫功能,並通過自身分化和分泌細胞因子和神經肽刺激新生血管形成,改善腦內缺血缺氧狀態,激活和修複腦內受損的神經細胞,從而減輕患者自閉症的症狀。


許多神經及精神領域疾病的治療都有幹細胞的身影,涉及腦癱、獲得性聽力缺損、兒童腦卒中、發育遲緩等。研究顯示,幹細胞移植治療自閉症具有潛在的應用前景,且安全性良好,胎兒幹細胞移植尤其是臍帶間充質幹細胞移植能夠有效改善自閉症症狀,對兒童自閉症具有治療作用——社交能力增強、溝通能力提高、臨床症狀減輕等利好表現。



臨床案例:

自閉症患兒9 名,包括8名男性,1名女性,平均年齡10歲,存在不同程度的生物無法自理,部分動作無法完成,涉及吃飯、穿衣、 洗漱和如廁。



後經幹細胞移植治療(靜脈 + 鞘內注射4例, 靜脈 + 鞘內注射 + 腦室內注射5例),每位患兒平均治療3次,並輔以常規的康複治療後,除了個別極精細的動作(穿針引線、夾玻璃球),患者日常生活能力及理解能力均有明顯提高,可以在家長指引下完成簡單家務及個人護理。


近年來研究發現炎性免疫對大腦,特別是海馬的神經發生有抑制作用。而幹細胞則可以通過調節免疫,發揮抗炎效應對抗這種抑制作用。相信未來間充質幹細胞將在提高治愈率上爲自閉症患兒帶來更多的希望。


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